Η γονιδιοθεραπεία είναι μια πειραματική τεχνική, κατά την οποία «επιδιορθώνονται» ελαττωματικά γονίδια σε μια προσπάθεια να θεραπευτούν σοβαρά νοσήματα.
Η μέθοδος δοκιμάζεται εδώ και πολλά χρόνια για διάφορα νοσήματα, αλλά η επιτυχία της έως τώρα είναι περιορισμένη, ενώ υπήρξαν και αρνητικές εκβάσεις, μεταξύ των οποίων ένας θάνατος.
Η μεσογειακή αναιμία είναι μια κληρονομική αιματολογική διαταραχή, που επηρεάζει την ικανότητα του σώματος να παράγει ερυθρά αιμοσφαίρια (είναι τα κύτταρα του αίματος που μεταφέρουν οξυγόνο και θρεπτικά συστατικά παντού στο σώμα).
Υπάρχουν δύο τύποι μεσογειακής αναιμίας, η άλφα και η βήτα. Ο 18χρονος ασθενής έπασχε από σοβαρή (μείζονα) βήτα θαλασσαιμία.
Όπως γράφουν στην επιθεώρηση «Nature», ο δρ Philippe Leboulch από την Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου Χάρβαρντ, στη Βοστώνη, και οι συνεργάτες του, ο 18χρονος έκανε μεταγγίσεις
αίματος από τα 3 του χρόνια.
Οι γιατροί πήραν δείγμα από το μυελό των οστών του, απομόνωσαν βλαστικά κύτταρα (είναι τα αρχέγονα κύτταρα από τα οποία προέρχονται όλα τα άλλα) και τα «τροποποίησαν» προσθέτοντας ένα γονίδιο για να διορθώσουν το ελαττωματικό που ευθυνόταν για την θαλασσαιμία του.
Στη συνέχεια, ενέχυσαν τα βλαστικά κύτταρα πίσω στον οργανισμό του – και εκείνα σταδιακά άρχισαν να παράγουν υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια.
Η όλη διαδικασία έγινε πριν από 3 χρόνια, το 2007. Σήμερα, ο νεαρός εξακολουθεί να έχει ήπια αναιμία, αλλά δεν χρειάζεται πλέον μεταγγίσεις αίματος.
«Προς το παρόν, σχεδόν τρία χρόνια μετά την κυτταρική μεταμόσχευση, η βιολογική και κλινική αξιολόγηση του ασθενούς είναι εκπληκτική και η ποιότητα της ζωής του καλή», έγραψαν οι ερευνητές.
Προειδοποίηση
Ωστόσο, οι γιατροί προειδοποιούν πως υπάρχει ενδεχόμενο ο ασθενής να κινδυνεύει να παρουσιάσει λευχαιμία στο μέλλον, εξαιτίας των παρενεργειών της γονιδιοθεραπείας.
Η γονιδιοθεραπεία δοκιμάζεται από την δεκαετία του ΄90 ως πιθανή λύση στην αντιμετώπιση πολλών ανίατων ασθενειών, μεταξύ των οποίων κληρονομούμενα νοσήματα, ορισμένοι καρκίνοι και ιογενείς λοιμώξεις.
Υπήρξαν κάποια θετικά αποτελέσματα, αλλά το 1999 ένας 18χρονος αμερικανός εθελοντής, ο Τζέσε Γκέλσινγκερ, πέθανε μετά τη θεραπεία.
Πριν από λίγα χρόνια, εξάλλου, ανέπτυξαν λευχαιμία τέσσερα παιδιά στη Γαλλία και ένα στη Βρετανία που είχαν κάνει γονιδιοθεραπεία για το σχετιζόμενο με το χρωμόσωμα Χ σύνδρομο βαριάς συνδυασμένης ανοσοανεπάρκειας (X-SCID), ενώ στη Γαλλία το ένα από τα παιδιά τελικά κατέληξε.
Το σύνδρομο X-SCIDείναι ένα γενετικό νόσημα, κατά το οποίο δεν αναπτύσσεται το ανοσοποιητικό σύστημα, με συνέπεια τα μωρά να πρέπει να ζουν σε συνθήκες απόλυτης αποστείρωσης. Δίχως θεραπεία, τα μωρά χάνουν τη ζωή τους κατά το πρώτο έτος της ζωής τους από λοιμώξεις όπως η πνευμονία ή η ανεμοβλογιά.
Οι ειδικοί, πάντως, θεωρούν την θεραπεία του 18χρονου πολύ ενθαρρυντική και προγραμματίζουν κι άλλες δοκιμές της μεθόδου. Ωστόσο, προειδοποιούν πως η όλη τεχνική βρίσκεται ακόμα σε πολύ πρώιμο στάδιο και θα χρειαστούν πολλές δοκιμές ακόμα για να αξιολογηθεί όπως πρέπει
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου